發(fā)布日期：2018-11-30

　　近日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)首個口服TRK抑制劑Larotrectinib（商品名為Vitrakvi?），用于治療無已知耐藥突變的，廣泛轉(zhuǎn)移或局部手術(shù)治療效果不好的，現(xiàn)有治療方案進展或無可替代治療方案的，NTRK基因融合的成人和兒童實體瘤患者。FDA基于該藥物治療腫瘤的總體緩解率（ORR）和緩解持續(xù)時間（DOR），按照加速流程批準(zhǔn)了此適應(yīng)癥。其后續(xù)批準(zhǔn)可能取決于確證性試驗中對于臨床獲益的驗證和描述。

　　“NTRK基因融合是一種罕見的癌癥驅(qū)動因子，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Larotrectinib對于此類腫瘤的治療是一個重要的里程碑。我曾經(jīng)親自見證Larotrectinib的治療，它是專門為這種致癌驅(qū)動基因而量身定制的，而與患者的年齡和腫瘤類型無關(guān)。” Sloan kettering 癌癥中心早期藥物開發(fā)服務(wù)主任，暨Larotrectinib一項臨床試驗的全球研究負(fù)責(zé)人David Hyman博士介紹，“現(xiàn)在，我們有了首個已獲批的針對這種基因改變的且與腫瘤類型無關(guān)治療藥物。”

　　NTRK基因融合屬于染色體改變，其結(jié)果會產(chǎn)生構(gòu)象激活的異常TRK融合蛋白，其作用為腫瘤驅(qū)動因子，在腫瘤細(xì)胞系中可促進腫瘤細(xì)胞的增殖和存活。Larotrectinib由拜耳和Loxo腫瘤公司聯(lián)合開發(fā)，是一種具有中樞神經(jīng)系統(tǒng)活性的TRK抑制劑，可專門抑制這些蛋白。TRK融合被發(fā)現(xiàn)存在于成人和兒童的許多類型的腫瘤中。在支持此次獲批的臨床試驗中，Larotrectinib在多種獨特的腫瘤類型中顯示了臨床獲益，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、GIST、結(jié)腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腫瘤和嬰兒纖維肉瘤。

　　“Larotrectinib的獲批為TRK融合癌癥患者帶來了新的治療方案，這是許多人多年以來努力工作和研究的結(jié)果。TRK融合是罕見的，但卻存在于許多不同的腫瘤類型。”拜耳處方藥事業(yè)部執(zhí)行委員會成員，腫瘤戰(zhàn)略業(yè)務(wù)部門負(fù)責(zé)人Robert LaCaze先生表示，“為那些具有NTRK基因融合的晚期實體瘤患者提供專門的治療方案是非常有意義的。”

　　“我們對參與Larotrectinib臨床研究，為此次獲批做出貢獻的所有研究者、研究團隊以及患者表示衷心的感謝。” Loxo腫瘤首席執(zhí)行官Bilenker博士說，“現(xiàn)在更重要的是在所有年齡的晚期實體瘤患者中進行切實可行的基因篩查，這將有助于他們在接受治療或者參加臨床試驗中獲益。”

　　TRK融合腫瘤的診斷可通過特定的檢測方法，包括使用新一代測序技術(shù)（NGS）和熒光原位雜交（FISH）對NTRK基因融合進行鑒定。腫瘤中存在NTRK基因融合的患者適合被選擇接受Larotrectinib治療。

　　“我們對FDA批準(zhǔn)Larotrectinib和基因檢測的創(chuàng)新表示熱烈歡迎，這使得精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)成為現(xiàn)實。LUNGevity基金會主席，首席執(zhí)行官Andrea Stern Ferris說，“我們看到了科學(xué)的進步，諸如基因檢測能夠識別NTRK基因融合，癌癥的治療方式開始轉(zhuǎn)換，為患者提供新的治療方案。”

　　據(jù)悉，Larotrectinib將在美國市場為成人和兒童患者提供口服膠囊和溶液兩種劑型。（盛楠）

來源：新華網(wǎng)