發(fā)布日期：2017-03-20

昨日（3月16日），世界經濟論壇（World Economic Forum）評出了2017年度“全球青年領袖”榜單，年僅30歲的楊璐菡博士成功入選。她與導師共同創(chuàng)立的生物技術公司eGenesis也宣布獲得了3800萬美元的融資，并有望利用CRISPR-Cas9基因編輯技術，攻克人類器官移植的一大難題，這兩大喜訊，讓楊璐菡成為全球熱議的焦點。

楊璐菡2008年本科畢業(yè)于北京大學，后前往哈佛大學獲得碩博學位，師從 “基因編輯大牛”美國科學院與工程學院雙料院士George Church教授，致力研究CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)。2014年，她和George Church教授一起創(chuàng)立了eGenesis的生物技術公司，致力于推動異種器官移植臨床應用，因第一個利用CRISPR-Cas9技術修改細胞基因組和領導eGenesis，楊璐菡曾被福布斯雜志評為2014年30歲以下30個科學醫(yī)療領域領軍人物之一。

2015年10月，美國哈佛大學和生物技術公司eGenesis宣布已經利用一種新的基因編輯技術，在豬腎臟上皮細胞中整合入了CRISPR-Cas9系統(tǒng)，它能不斷產生Cas9蛋白，并破壞基因組內的所有內源性逆轉錄病毒基因，敲除了豬基因組中可能有害的病毒基因。據統(tǒng)計，單基因組內得到編輯的位點多達62處。在后續(xù)的實驗中，研究人員發(fā)現這一處理能預防所有病毒拷貝的復制，從而防止病毒對人類細胞的感染。

作為帶頭人的的楊璐菡表示，這個工作掃除了10多年前發(fā)現豬內源性逆轉錄病毒后在這個領域的最大的安全障礙，也重新燃起了大家對異種器官移植的信心，為全世界亟需器官移植的上百萬病人帶來希望。

利用本輪融資，楊璐菡團隊計劃使用強大的基因組編輯平臺，打造一套能安全有效進行異種移植的方案，造福有需要的患者，盡快讓醫(yī)學界了解到異種移植的可行性。

據了解，eGenesis的研究人員計劃在豬的細胞系中應用CRISPR-Cas9技術，在去除基因組中內源性逆轉錄病毒基因的基礎上，避免在免疫排斥上可能出現的問題。目前這項研究正在進行中，當然這并不是一件簡單的事情。楊璐菡博士的研究團隊計劃將CRISPR-Cas9技術與同源重組技術更好地結合起來，敲除不需要的基因，并引入新的基因，避免人體對這些器官產生排斥。

在此之前只有體外實驗，沒有展開體內實驗。由于該實驗室用的是已經分化的豬腎臟上皮細胞，上皮細胞無法發(fā)育成一頭豬，楊璐菡博士透露接下來該團隊將會進行體細胞克隆，來證實是否可獲得無轉錄病毒的基因編輯豬。如果研究一切順利，在適當的時候，它們的器官會被用來進行手術移植。

來源：醫(yī)谷