發(fā)布日期：2017-03-14
等線根據(jù)個(gè)性化醫(yī)學(xué)聯(lián)盟（Personalized Medicine Coalition，PMC）今天發(fā)布的一份最新報(bào)告，相比于2012年，基于個(gè)性化醫(yī)療方案開發(fā)的上市藥物數(shù)量已經(jīng)增加了62％。
即便如此，PMC的報(bào)告仍然指出個(gè)性化醫(yī)學(xué)面臨巨大機(jī)遇的同時(shí)也面臨著巨大的挑戰(zhàn)。雖然個(gè)性化藥物能夠在確?；颊咭哉_劑量獲得正確藥物治療，增加治療有效性和減少不良事件，但是個(gè)性化藥物同時(shí)也面臨著諸如報(bào)銷或臨床采用及認(rèn)可等多方面的挑戰(zhàn)。同時(shí)，報(bào)告也展現(xiàn)了個(gè)性化醫(yī)療的未來(lái)。
機(jī)遇
醫(yī)學(xué)對(duì)個(gè)性化的追求已經(jīng)具有超過兩千年的歷史，在古代,希波克拉底通過綜合評(píng)估四種體液：血液、粘液、黃膽汁、黑膽汁,希望以最好的方式治療每個(gè)病人。如今我們通過更先進(jìn)的技術(shù)如測(cè)序等，更好的實(shí)現(xiàn)個(gè)性化治療。數(shù)據(jù)顯示，同一種治療方案有時(shí)只對(duì)部分患者有效，而對(duì)另外一部分是沒有效果的，并且一種藥物可能僅對(duì)一部分人產(chǎn)生副作用，而這種差距在癌癥治療中尤為突出。
報(bào)告中列出了個(gè)性化醫(yī)療給患者帶來(lái)的好處主要有以下幾個(gè)方面：
醫(yī)療的重點(diǎn)從治療轉(zhuǎn)變?yōu)轭A(yù)防
指導(dǎo)靶向治療、減少不當(dāng)?shù)闹委?/p>
減少藥物不良反應(yīng)的發(fā)生
揭示目前治療方法和藥物的其它靶向作用
提高患者對(duì)治療的依從性
降低高風(fēng)險(xiǎn)侵入性檢測(cè)發(fā)生
降低醫(yī)療保健的總體開支
同時(shí)，PMC列舉了包括HER2測(cè)試在內(nèi)的一些成功例子。報(bào)告的作者寫道，約30％的乳腺癌患者HER2基因過度表達(dá)，個(gè)性化的靶向藥物治療可以將這些患者的乳腺癌復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低52％。同時(shí)，個(gè)性化藥物也有助于確定這類患者可能存在的藥物不良反應(yīng)。
不管你是否接受，我們不得不說(shuō)“個(gè)性化醫(yī)療的時(shí)代已經(jīng)到來(lái)”，PMC報(bào)告中展示了個(gè)體化藥物的穩(wěn)步增加（如下圖）。
除了需求，生物技術(shù)的進(jìn)步也對(duì)個(gè)體化醫(yī)療的發(fā)展起到了很好的推動(dòng)作用，例如基因檢測(cè)、基因編輯、基因治療、細(xì)胞治療、免疫治療等技術(shù)的不斷進(jìn)步，以及人們對(duì)DNA、RNA、表觀遺傳學(xué)、蛋白質(zhì)等的理解不斷深入。
快速增長(zhǎng)的基因檢測(cè)產(chǎn)品
自2015年4月至2016年9月，市場(chǎng)上的基因檢測(cè)產(chǎn)品增加了超過5500種，目前現(xiàn)有的基因檢測(cè)產(chǎn)品已經(jīng)超過了6萬(wàn)種。
快速減少的基因檢測(cè)成本
2015年以來(lái)，基因檢測(cè)的成本急速降低。
挑戰(zhàn)
即便包括報(bào)告作者在內(nèi)的大部分業(yè)內(nèi)人士都認(rèn)為個(gè)性化治療方案可能降低整體醫(yī)療保健成本，但這種對(duì)成本效益聲稱仍然在社會(huì)上充滿爭(zhēng)議。
該報(bào)告引用Genomic Health作為指導(dǎo)乳腺癌治療同時(shí)節(jié)省治療資金的基因組測(cè)試Onocotype DX為例子?；贕enomic Health的經(jīng)濟(jì)分析，報(bào)告的作者指出由于化療使用藥物的減少，指導(dǎo)性的基因組測(cè)試可以為每位受試者節(jié)省約2,256美元。
無(wú)獨(dú)有偶，Intermountain Healthcare研究人員比較了針對(duì)癌癥患者的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)治療與護(hù)理指導(dǎo)標(biāo)準(zhǔn)發(fā)現(xiàn)，精準(zhǔn)藥物治療組患者每個(gè)無(wú)進(jìn)展生存期的治療費(fèi)用與對(duì)照相比略低，分別為4,665美元和5,000美元。然而，精準(zhǔn)藥物治療組患者治療的總成本卻總體較高，為91,790美元，相對(duì)于對(duì)照組每位患者的治療成本只有40,782美元。造成總體成本差異的原因主要是由于與標(biāo)準(zhǔn)化療組相比，靶向治療組的治療成本更高，盡管靶向藥物治療組患者的平均無(wú)進(jìn)展生存期為21.4周，而對(duì)照組患者平均無(wú)進(jìn)展生存期僅為11周。
該報(bào)告承認(rèn)，雖然個(gè)性化藥物的普及具有不能忽視的前景，但該領(lǐng)域的繼續(xù)發(fā)展仍需要克服一些挑戰(zhàn)。在監(jiān)管方面，F(xiàn)DA尚未最終承認(rèn)其監(jiān)管實(shí)驗(yàn)室開發(fā)的測(cè)試策略。目前，F(xiàn)DA批準(zhǔn)藥物基因組檢測(cè)與LDT測(cè)試并存，一些基因組檢測(cè)廠商則認(rèn)為FDA的這一舉措造成一個(gè)不平等的競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境。
此外，許多測(cè)試開發(fā)人員對(duì)藥物基因組檢測(cè)所面臨的報(bào)銷挑戰(zhàn)進(jìn)行了探討，目前，大部分保險(xiǎn)公司的業(yè)務(wù)尚不能覆蓋藥物基因組檢測(cè)與精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域。
“為了克服這些挑戰(zhàn)并實(shí)現(xiàn)個(gè)性化醫(yī)療進(jìn)一步發(fā)展，決策者必須創(chuàng)造一個(gè)鼓勵(lì)增加診斷和靶向藥物投資的環(huán)境。使安全，精準(zhǔn)和可靠的患者治療與護(hù)理事業(yè)取得新的進(jìn)展，建立可行的病人精準(zhǔn)求醫(yī)渠道。”PMC報(bào)告的作者寫道。
未來(lái)
個(gè)性化醫(yī)療的支持者包括來(lái)自衛(wèi)生保健系統(tǒng)、臨床醫(yī)生、提供者、保險(xiǎn)公司、產(chǎn)業(yè)、病人倡導(dǎo)社會(huì)和學(xué)術(shù)界等的每一個(gè)角落的代表。這些利益相關(guān)者都相信一點(diǎn)：個(gè)性化醫(yī)療美國(guó)及其他地區(qū)的患者提供了一個(gè)很好的改善生活的機(jī)會(huì)。
“ Personalized medicine is our chance to revolutionize health care, but it will require a team effort by innovators,entrepreneurs, regulators, payers, and policymakers.”
— Brook Byers
Partner, Kleiner Perkins Caufield & Byers
來(lái)源：轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)網(wǎng)（微信號(hào) zhuanhuayixue）
